Los resultados del ensayo fase 3 FRONTIER3, realizado en 70 niños entre 1 y 11 años, han revelado que el 74,3% de los niños con hemofilia A con y sin inhibidores tratados con Mim8 no experimentaron hemorragias. El ensayo evaluó inicialmente un tratamiento profiláctico semanal (terapia regular para prevenir el sangrado prolongado y espontáneo) con el tratamiento, antes de dar a los participantes la opción de cambiar a una dosis mensual tras 26 semanas de tratamiento. Los datos han sido presentados por Novo Nordisk en el 18º Congreso Anual de la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD) celebrado en Milán (Italia).

Los resultados muestran que el tratamiento es bien tolerado y eficaz en niños con hemofilia A, tanto con como sin inhibidores. En la primera parte del estudio FRONTIER3, los participantes recibieron dosis semanales de esta terapia subcutánea durante las primeras 26 semanas. Después, pudieron optar por continuar con la dosis semanal o cambiar a una dosis mensual las siguientes 26 semanas. El análisis intermedio presenta los datos de la primera fase del estudio, junto con algunos datos preliminares de la segunda fase, que continuó tras este análisis.

Durante la primera parte del estudio realizado en niños que recibieron profilaxis semanal, la tasa media anual de sangrado (ABR) estimada para las hemorragias tratadas fue de 0,53. La mediana de ABR fue 0; el 74,3% de los participantes no tuvieron sangrados, y todos los niños con hemofilia A con inhibidores (n=14) informaron no tener hemorragias. Tras completar las primeras 26 semanas del estudio, el 45% de los participantes eligió cambiar a la dosis mensual, mientras que el 55% optó por mantener la dosis semanal.

"El manejo de la hemofilia A en niños requiere un equilibrio complejo entre brindar cuidados continuos, minimizar el tiempo fuera de la escuela y garantizar su bienestar físico, emocional y social. Los resultados intermedios del tratamiento en el FRONTIER3 son alentadores para las familias, ya que muestran este tratamiento como una alternativa cómoda y flexible que puede reducir la carga de tratamiento y así favorecer el día a día de las familias”, sostiene el profesor Johnny Mahlangu, investigador principal y director del Centro de Atención Integral de la Hemofilia en el Hospital Charlotte Maxeke Johannesburgo, de la Universidad de Witwatersrand, en Johannesburgo (Sudáfrica).

Durante este encuentro, también se presentaron datos de los resultados reportados por pacientes y cuidadores de la primera parte del ensayo FRONTIER3 con el tratamiento semanal. Estos datos sugieren que el tratamiento puede reducir la carga de administración y mejorar la función física y calidad de vida en niños con hemofilia A con o sin inhibidores.

En la semana 26, el 98% de los cuidadores prefirieron este fármaco sobre el tratamiento previo, de los cuales el 73% expresó una “mucha mayor” preferencia. Además, en la semana 26 se observó una tendencia positiva de mejora en la puntuación media de función física (un indicador de la capacidad del niño para realizar actividades físicas cotidianas como correr) y en la puntuación total de calidad de vida.

"Somos conscientes de los desafíos cotidianos que enfrentan los niños con hemofilia A y sus cuidadores. Los datos de FRONTIER3 nos permiten avanzar en nuestra misión de ofrecer tratamientos innovadores, sin que ello requiera un sacrificio en la administración de la terapia ni la calidad de vida de los niños”, explica Ludovic Helfgott, vicepresidente ejecutivo de Enfermedades Raras en Novo Nordisk.

Por ello, "este tratamiento está diseñada para que pueda adaptarse a distintos estilos de vida. Es alentador ver que los pacientes y cuidadores en estos análisis lo prefieren sobre su tratamiento anterior. En Novo Nordisk, nuestro compromiso con la comunidad de personas con trastornos hemorrágicos raros nos obliga a reducir las limitaciones en la vida de los niños con hemofilia y sus familias", concluye Helfgott.

Novo Nordisk planea presentar el registro regulatorio de este fármaco a lo largo de 2025. Los datos de FRONTIER3 se divulgarán en los próximos congresos y publicaciones en 2025 y 2026.