Novo Nordisk ha anunciado que Alhemo (concizumab) ha recibido la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), recomendándose su aprobación como primer tratamiento profiláctico (tratamiento continuado para prevenir el sangrado) subcutáneo de administración diaria para personas de 12 años o más con hemofilia A o B con inhibidores.

La hemofilia es un trastorno de la coagulación poco frecuente y grave que afecta a alrededor de 1 de cada 10.000 personas1. Se produce por la deficiencia o disfunción de las proteínas esenciales para la coagulación sanguínea, es decir, el factor VIII (hemofilia A, HA) y el factor IX (hemofiliaB, HB), lo que conduce a una reducción en la generación de trombina. La hemofilia suele tratarse reemplazando el factor de coagulación faltante mediante infusiones intravenosas, también conocidas como terapia de reemplazo. Sin embargo, en ocasiones el cuerpo puede producir inhibidores como respuesta inmune a los factores de coagulación de la terapia, lo que hace que el tratamiento de reemplazo no funcione y limita las opciones terapéuticas. Actualmente, se estima que hasta un 30% de las personas con hemofilia A grave desarrollan inhibidores y entre el 5-10% de quienes padecen hemofilia B grave también los desarrollan.

Este anticuerpo monoclonal actúa inhibiendo la vía del factor tisular (TFPI, por sus siglas en inglés) y, si es aprobado por la Comisión Europea, será el primer tratamiento profiláctico subcutáneo de administración diaria para personas con hemofilia A o B con inhibidores. Este medicamento está diseñado para bloquear una proteína llamada TFPI, que es un anticoagulante natural de la sangre. Al bloquear el TFPI, este anticuerpo monoclonal asegura la producción de trombina y previene las hemorragias, incluso cuando faltan o son deficientes otros factores de coagulación. Esto es especialmente importante, ya que significa que este anticuerpo monoclonal anti-TFPI permite la generación de trombina incluso en presencia de inhibidores.

"La opinión positiva del CHMP para Alhemo es un hito importante para los pacientes", ha afirmado Stephanie Seremetis, directora médica global de hemofilia en Novo Nordisk. "Si se aprueba, sería una incorporación relevante a nuestro creciente portafolio de tratamientos para la hemofilia, ya que ofrece la posibilidad de una profilaxis diaria para prevenir hemorragias en personas con hemofilia que han desarrollado la complicación de los inhibidores. Además, podría aliviar la carga física, emocional y del tratamiento en general para las personas con hemofilia, ya que se administra mediante una pluma precargada y multiuso, que puede almacenarse a temperatura ambiente hasta cuatro semanas. Esto permitiría a los pacientes llevar a cabo sus actividades cotidianas con más confianza, lo cual es especialmente importante para las personas con hemofilia B y con inhibidores, que actualmente cuentan con opciones terapéuticas muy limitadas".

La opinión positiva del CHMP se basa en los datos del estudio fase 3 explorer, que fue diseñado para evaluar la eficacia y el perfil de seguridad del medicamento en personas con hemofilia A o B con inhibidores. Con la aprobación, este medicamento será el primer tratamiento disponible para profilaxis y prevención de los sangrados en personas con HBwI, (Hemofilia B con inhibidores). Estará disponible en una pluma portátil y precargada, lo que permitirá una administración subcutánea rápida y sencilla, con el objetivo de reducir la carga del tratamiento. Novo Nordisk espera la aprobación final por parte de la Comisión Europea en un plazo aproximado de dos meses.