Pfizer y OPKO han anunciado los resultados del ensayo clínico global de fase 3 que evaluó Somatrogon, administrado una vez a la semana, en niños prepuberales con déficit de hormona del crecimiento (GH, por sus siglas en inglés). Este fármaco alcanzó su objetivo primario de no-inferioridad frente a una inyección diaria de Genotonorm® (somatropina) medida por la velocidad de crecimiento anual a los 12 meses.

“Estos datos son alentadores y, en caso de que Somatrogon sea aprobado, supondría un cambio significativo en el día a día de los niños que tienen déficit de GH y sus cuidadores” afirma Nuria Mir, directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España. “Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponerles en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento, pasar de administrar una inyección diaria, a solamente una inyección semanal”, indica.

Este ensayo de fase 3, aleatorizado, abierto y controlado se ha llevado a cabo en 20 países y ha contado con la participación de 224 niños prepuberales con déficit de GH, que fueron aleatorizados 1:1 en dos brazos: Somatrogon, administrado una vez por semana, frente a Genotonorm® (somatropina) en un régimen de una inyección diaria.

Los resultados, además de poner de relieve que la velocidad de crecimiento con el tratamiento de Somatrogon no es inferior a la obtenida con somatropina, mostraron que la media de crecimiento mínimo fue más alta en el grupo tratado con Somatrogon (10,12 cm/año) que en el de somatropina (9,78 cm/año), y la diferencia de tratamiento (Somatrogon -  somatropina) en  velocidad de crecimiento (cm/año) fue de 0,33 cm  con un intervalo de confianza del 95% en ambos brazos (-0,39; 1,05). Además, los cambios en las puntuaciones de desviación estándar de talla a los 6 y 12 meses fueron más altos en la cohorte de Somatrogon en comparación con la cohorte de somatropina.

A lo largo del estudio, Somatrogon fue bien tolerado y con un perfil de seguridad en los tipos, cantidad y gravedad de efectos adversos similares a los observados con Genotonorm®. Los resultados completos del estudio se presentarán completos en un congreso científico futuro.

Este avance es el resultado de la colaboración entre OPKO y Pfizer. En 2014, ambas compañías firmaron un acuerdo global de colaboración para el desarrollo clínico y la comercialización de Somatrogon para el tratamiento del déficit de GH. Según este acuerdo, OPKO es responsable del desarrollo clínico del fármaco y Pfizer es responsable del registro y la comercialización del medicamento.