MSD ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado WINREVAIR (sotatercept), en combinación con otros tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), para el tratamiento de esta enfermedad en pacientes adultos en clase funcional II a III de la Organización Mundial de la Salud (OMS), para mejorar la capacidad de realizar ejercicio. Este tratamiento es la primera y única terapia inhibidora de la señalización de la activina para la HAP aprobada en los 27 estados miembros de la Unión Europea (UE), así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Actúa mejorando el equilibrio entre la señalización pro y anti proliferativa para regular la proliferación celular vascular subyacente a la HAP. La aprobación de este fármaco por la CE se basa en los resultados de seguridad y eficacia del ensayo de fase III STELLAR.

“La aprobación de sotatercept por parte de la Comisión Europea es un paso importante para los pacientes”, declaró el Dr. Joerg Koglin, vicepresidente sénior y jefe de medicina general y desarrollo clínico global del MSD Research Laboratories. “Este es el primer tratamiento dirigido a la vía de señalización de la activina. Estamos orgullosos de llevar este tratamiento innovador a más pacientes y mantenemos nuestro compromiso de seguir investigando el potencial del tratamiento en áreas donde existen necesidades no cubiertas en el tratamiento de la HAP”.

“La hipertensión arterial pulmonar es una enfermedad devastadora para los pacientes, que padecen síntomas debilitantes que pueden limitar gravemente sus actividades cotidianas”, ha declarado el Dr. Marc Humbert, investigador del estudio STELLAR, profesor de Medicina y director del Centro de Referencia de Hipertensión Pulmonar en la Université Paris-Saclay. “Siguen siendo necesarias nuevas opciones de tratamiento para los pacientes. Según el estudio de fase III STELLAR, la adición de sotatercept al tratamiento base de la HAP mejoró la capacidad de ejercicio, redujo el riesgo de muerte o de empeoramiento clínico y mejoró la clase funcional en comparación con el tratamiento de base de la HAP solo. Estos resultados son significativos y refuerzan la idea de que este fármaco, en combinación con otros tratamientos de la HAP, debe considerarse un nuevo estándar terapéutico para los pacientes adultos de clase funcional (CF) II y III”.

La aprobación de la CE se basa en el ensayo de fase 3 STELLAR, en el que se comparó sotatercept (n=163) con placebo (n=160), ambos en combinación con terapias habituales de base, en pacientes adultos con HAP (Grupo 1 de la OMS, en CF II o III). El criterio principal de valoración deeficacia fue la variación de la distancia recorrida en seis minutos desde el valor basal en la semana 24. El tratamiento con este fármaco produjo una mejoría estadística y clínicamente significativa en la distancia caminada en seis minutos de 40,8 metros sobre placebo, (IC del 95%: 27,5, 54,1; p<0,001). Sotatercept también mejoró significativamente múltiples medidas de resultados secundarias importantes, incluida la reducción del riesgo de muerte o empeoramiento clínico. En un análisis post hoc proporcionado a la EMA, el tiempo hasta la muerte o el empeoramiento clínico se definió como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de deterioro de la HAP, hospitalización específica por HAP, inclusión en la lista de trasplante de pulmón y/o corazón relacionado con el empeoramiento, necesidad de septostomía auricular o muerte por cualquier causa. Hubo una reducción del 82% del riesgo de muerte o empeoramiento clínico con sotatercept en combinación con la terapia de base frente a la terapia de base sola (número de eventos: 7 vs 29, HR=0,182; IC 95%: 0,075, 0,441; p<0,001).

El tratamiento se administra una vez cada tres semanas mediante una inyección subcutánea.

Esta aprobación de la CE es válida en los 27 Estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Anteriormente, la EMA había concedido a sotatercept la designación de medicamento prioritario (PRIME) y huérfano para el tratamiento de la HAP.

El 26 de marzo de 2024, la FDA aprobó el fármaco en EE.UU. para el tratamiento de adultos con hipertensión arterial pulmonar (HAP, Grupo 1 de la OMS) para aumentar la capacidad de ejercicio, mejorar la CF de la OMS y reducir el riesgo de empeoramiento clínico.