Pfizer acaba de presentar en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC) celebrado en Múnich los resultados del estudio fase 3, ATTR-ACT, que evaluó el efecto de tafamidis en el tratamiento de la amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM por sus siglas en inglés). Los resultados demuestran que tafamidis reduce significativamente la combinación jerárquica de mortalidad por cualquier causa y la frecuencia de hospitalización por causas cardiovasculares en comparación con placebo durante un período de 30 meses (P=0,0006) en pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina wild-type y hereditaria (ATTR-CM)1. La ATTR-CM es una enfermedad rara, infra-diagnosticada y con mal pronóstico asociada con la insuficiencia cardíaca progresiva para la cual no hay tratamientos farmacológicos aprobados.

Infografía sobre la amiloidosis cardiaca por transtiretina.

Estos resultados se publicaron simultáneamente en la versión online del New England Journal of Medicine (NEJM) y se publicarán en la edición impresa el 13 de septiembre.

"Creemos que los hallazgos del estudio ATTR-ACT nos acercan un paso más a nuestro objetivo de proporcionar una terapia que se necesita urgentemente para una enfermedad rara grave y con frecuencia mortal", comenta Nuria Mir, directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer. "Esperamos continuar las conversaciones con las autoridades reguladoras en todo el mundo sobre el potencial de tafamidis como una opción de tratamiento para las personas que viven con ATTR-CM", asegura.

El estudio ATTR-ACT muestra que tafamidis redujo significativamente la mortalidad por cualquier causa (29,5 por ciento vs. 42,9 por ciento; HR = 0,70; intervalo de confianza [IC] del 95 por ciento 0,51-0,96, P=0,0259) y hospitalizaciones por causas cardiovasculares (0,48 vs. 0,70 tasa anual, relación de riesgo relativo [RRR] = 0,68, IC 95 por ciento 0,56-0,81, P<00001), en comparación con placebo1. Esto supone una reducción del 30 por ciento en el riesgo de mortalidad y del 32 por ciento en la tasa de hospitalización por causas cardiovasculares. Los resultados también mostraron un beneficio consistente de mortalidad direccional de tafamidis en todos los subgrupos1.

Los objetivos secundarios del estudio también mostraron que tafamidis redujo el deterioro en la distancia en la prueba de seis minutos andando (P<0,0001), una medida de la capacidad funcional y, además, mejoró la calidad de vida medida por el Cuestionario de miocardiopatía Kansas City (KCCQ) - Puntuación general (P<0,0001), en comparación con placebo en el mes 301. Tafamidis también fue bien tolerado, con un perfil de seguridad observado comparable a placebo1.

"Los pacientes de ATTR-CM se enfrentan a un camino difícil de diagnóstico y tratamiento. Al evaluar tafamidis en el ensayo ATTR-ACT esperábamos que los datos de este tratamiento oral arrojaran resultados positivos para estos pacientes y estoy muy satisfecho con los resultados", comentó Claudio Rapezzi MD, Director de Cardiología de la Facultad de Enfermedades Cardiovasculares de la Universidad de Bolonia y encargado de la presentación del estudio ATTR-ACT en el Congreso de la ESC 2018. "Los datos de ATTR-ACT proporcionan evidencia de que tafamidis mejora la supervivencia, lo que podría significar un avance significativo para pacientes que hoy viven con ATTR-CM", señaló.

Viendo la gravedad de la enfermedad y la falta de opciones de tratamiento farmacológico, Pfizer ha establecido un protocolo de tratamiento de acceso expandido para poner tafamidis a disposición de los pacientes con ATTR-CM que pueden beneficiarse del tratamiento antes de la aprobación del departamento regulador.  El protocolo de tratamiento de acceso expandido se publica en clinicaltrials.gov (NCT02791230), y se puede encontrar información adicional sobre cómo solicitar acceso en www.pfizercares.com. El acceso a estos programas puede variar según el país; los médicos pueden comunicarse con su departamento médico local de Pfizer para obtener más información. Asimismo, los pacientes con ATTR-CM que estén interesados deben contactar con su médico local para analizar si tafamidis puede ser una opción apropiada para su tratamiento.

Tafamidis recibió la designación de medicamento huérfano para ATTR-CM tanto en la Unión Europea como en Estados Unidos en 2012 y en Japón en 2018. Asimismo, la Agencia de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) otorgó la designación de tratamiento urgente a tafamidis para la amiloidosis cardiaca por transtiretina. Además, en marzo de 2018, el Ministerio de Salud y Bienestar del Trabajo de Japón otorgó la designación de SAKIGAKE a tafamidis para esta indicación.

Sobre el estudio ATTR-ACT 1

ATTR-ACT es un ensayo clínico internacional de fase 3, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, de 3 grupos en 441 pacientes que investigó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de una dosis diaria oral de cápsulas de 20 mg u 80 mg de tafamidis meglumina comparado con placebo. El estudio incluyó pacientes con la forma hereditaria de la enfermedad y a aquellos pacientes con la forma wild-type, que no es hereditaria y puede presentarse a medida que se envejece. El objetivo primario del estudio, que comparó tafamidis con placebo, fue la combinación jerárquica de mortalidad por todas las causas y frecuencia de hospitalizaciones por causas cardiovasculares durante un período de 30 meses en pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina.

Acerca de ATTR-CM

ATTR-CM es una enfermedad rara, progresiva e infra-diagnosticada causada por la desestabilización de una proteína de transporte llamada transtiretina, que se compone de 4 subunidades idénticas (un tetrámero)3. En ATTR-CM, el fallo cardíaco ocurre cuando los tetrámeros inestables se disocian, lo que resulta en proteínas mal plegadas que se agregan en fibrillas de amiloide y se depositan predominantemente en el corazón. 3

Pfizer y las Enfermedades Poco Frecuentes

Durante más de dos décadas, la compañía biomédica Pfizer ha trabajado en la investigación y el desarrollo de tratamientos para responder a las necesidades médicas no cubiertas de aquellas personas que conviven con patologías poco frecuentes Hoy, Pfizer se sitúa entre las tres primeras compañías farmacéuticas por su actividad en esta área y se encuentra en el camino de liderar a medio-largo plazo los avances en terapia génica.

A través de la Unidad de Investigación en Enfermedades Raras, la planta biotecnológica de Pfizer en San Sebastián de los Reyes y del Grupo de Enfermedades Poco Frecuentes, Pfizer aplica toda su experiencia en el desarrollo y distribución de nuevos tratamientos para estas enfermedades poco frecuentes en distintas áreas, entre las que destacan hematología, neurología, endocrinología, distrofias musculares, neumología y oncología. Gracias a la colaboración con universidades, centros de investigación y asociaciones de pacientes, Pfizer ofrece hoy 22 tratamientos aprobados en todo el mundo para estas patologías.

Pfizer, como compañía farmacéutica que trabaja para mejorar la salud de las personas, se dedica al desarrollo de terapias y vacunas innovadoras para curar y prevenir enfermedades o aliviar sus síntomas. Con una trayectoria de más de 165 años, Pfizer mantiene su compromiso con la sociedad y apuesta por la I+D para dar respuesta a las necesidades médicas de hoy y del mañana. El avance de la ciencia y la tecnología, así como su aplicación médica, exige colaborar con todos los implicados para maximizar la cartera de medicamentos y que la innovación farmacéutica llegue a todas las personas que la necesitan de manera rápida, asequible, fiable y con transparencia, de acuerdo a los más altos estándares de calidad y seguridad.