El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) ha emitido la opinión positiva para la aprobación de Vyndaqel (tafamidis), en una única dosis diaria en cápsulas de 61 mg por vía oral para la indicación en amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria en pacientes adultos con miocardiopatía (ATTR-CM, por sus siglas en inglés). Actualmente estos pacientes no disponen de ningún tratamiento. “Esta decisión del CHMP refleja nuestro firme compromiso para mejorar la vida de las personas con esta enfermedad poco frecuente”, explica Nuria Mir, directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España. “Según los estudios, tafamidis ha demostrado que puede reducir la mortalidad y la frecuencia de hospitalizaciones en los pacientes con la enfermedad de tipo nativa o hereditaria, lo cual podría suponer una transformación sin precedentes en la vida de los pacientes si se aprueba este tratamiento", añade.

La importancia de esta decisión reside en que la ATTR-CM está considerada una enfermedad poco frecuente. Su causa es el depósito patológico de proteínas, mal plegadas, amiloides en el corazón, provocando una miocardiopatía restrictiva y causando una insuficiencia cardiaca progresiva causante de muerte. La supervivencia media tras el diagnóstico se sitúa entre los 2,5 y los 3 años.
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Se espera que la Comisión Europea (EC, por sus siglas en inglés) tras la opinión del CHMP, emita la decisión final para la comercialización de tafamidis en esta indicación en los próximos meses. Su aprobación, se convertiría en la segunda autorización para Vyndaqel en la Unión Europea, puesto que ya en 2011 la EC aprobó la comercialización de la presentación de tafamidis meglumina en cápsulas de 20 mg, para el tratamiento de pacientes adultos con polineuropatía por amiloidosis por transtiretina (ATTR-PN, por sus siglas en inglés) sintomática en estadio 1 con el objetivo de retrasar la alteración neurológica periférica. En el caso de la ATTR-CM, la presentación de tafamidis en cápsulas de 61 mg corresponde a una dosis de tafamidis meglumina de 80 mg (cuatro cápsulas de 20 mg), desarrollada para hacer posible la administración de una única dosis diaria, para mayor conveniencia de los pacientes.

Resultados transformadores de investigación clínica

En Europa se solicitó una extensión de línea de tafamidis que fue evaluada por el CHMP. La documentación presentada se basó en los resultados del estudio de fase 3 ATTR-ACT, el primer y único ensayo clínico global finalizado, doble-ciego, aleatorizado, y controlado con placebo que ha estudiado un medicamento para el tratamiento de la ATTR-CM5 . En el análisis primario del estudio, Vyndaqel mostró una reducción significativa del riesgo relativo para la combinación jerárquica de la mortalidad por cualquier causa y de la frecuencia de las hospitalizaciones por causas cardiovasculares, en comparación con placebo durante un periodo de 30 meses en pacientes con el tipo nativo o hereditario de ATTR-CM (p=0,0006). Los componentes individuales de este análisis primario también reflejaron una reducción relativa del riesgo de la mortalidad por cualquier causa y de la frecuencia de las hospitalizaciones por causas cardiovasculares del 30% (p=0,026) y de 32% (p<0,0001) respectivamente, con Vyndaqel frente a placebo.
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Además, esta solicitud también se ha basado en los datos obtenidos de una evaluación de la presentación de tafamidis ácido libre de 61 mg.

En su compromiso con la comunidad médica, los resultados primarios del estudio ATTR-ACT se presentaron en el Congreso Europeo de Cardiología en Múnich (Alemania) en agosto de 2018 y, de manera simultánea, fueron publicados online por New England Journal of Medicines (NEJM).